前言
还记得2016年战胜李世石时带来的震撼情景吗 ，如今AI已经在不知不觉中改变了药物研发这个有着百年历史的传统领域 ，2025年 ，全球有37家AI药物研发公司进入了临床阶段 ，这个数字相比三年前增长了将近5倍 ，本文将带领您走进这个正在重塑制药行业的新势力群体 ，看看它们怎样运用算法来加速救命药的诞生 。
核心技术突破推动行业爆发
2025年，AI药物研发形成了三大核心技术支柱，分别是生成式分子设计、多模态数据融合以及数字孪生临床试验。以生成式AI来说，薛定谔公司最新发布了 5.0系统，该系统能在72小时内完成先导化合物优化，而传统方式需要6个月才能完成。这使得候选药物发现周期从平均4.5年缩短至11个月。
更值得留意的是，知识图谱技术成熟了，像构建的知识网络，里面包含2.3亿生物医学关系，它能够准确预测药物靶点与疾病的关联。2024年诺华收购AI初创时披露的数据表明，这类技术把靶点发现成功率从19%提高到了63%，完全改变了传统的“试错式”研发模式。
头部企业形成三大阵营
当前行业已形成明确的梯队格局，第一梯队是 和，它们估值超百亿美元，拥有完整的AI平台，该平台能从靶点发现做到临床申报，第二梯队包括 等15家专注特定环节的技术公司，第三梯队是众多传统药企的内部AI部门。
资本流向出现了明显的分化，在2024年全球AI制药领域的融资里，81%的资金集中于头部的5家企业。其中，的最新一轮融资达到了7.8亿美元，它独有的“数字生物学”平台已经生成了超过3PB的实验数据，这一数据量等同于传统药企50年积累下来的数据量。
临床转化进入收获期
到2025年第一季度时，全球进入临床阶段的AI研发药物数量已达142个，其中公司进展最快的抑郁症药物已进入三期临床。尤其值得关注的是肿瘤领域，AI设计的PD – 1/IL – 15双抗显示出比更好的客观缓解率。
但挑战也是有的，AI研发药物目前临床成功率大约是38%，虽说比行业平均的10%要高，不过和预期的60%相比仍有差距。主要瓶颈在于生物复杂性建模，像的T细胞受体预测模型在血液瘤方面表现出色，然而对实体瘤预测准确率一下子降低了40% 。
监管框架加速完善
FDA在2024年发布了《AI药物研发技术指南》，该指南开创性地建立了算法透明度评估体系，新规要求所有AI研发药物必须提供“数字研发日志”，要详细记录每个决策节点的数据来源和算法参数，欧盟更率先推出“沙盒监管”，允许在严格监控下使用虚拟对照组。
中国药监局采取了不同的办法，在2025年初启动了“AI快速通道”，该通道已经批准了8个由AI辅助研发的1类新药，尤其是百图生科开发的狼疮药，从IND到获批只用了13个月，创造了历史最快的记录。
商业模式创新层出不穷
领先企业正在探索三种新型商业模式，第一种是数字CRO（合同研究组织），像提供的AI实验服务，在2024年营收增长了217%；第二种是药物发现即服务（DaaS）平台，Schrö的云化分子设计工具已经为300家客户提供了服务；最具突破的是数据联盟模式，比如Absci建立的全球最大合成生物学数据库，其会员包含15家TOP20药企 。
但需要留意的是，知识产权纠纷已开始出现。在2024年，有23起诉讼涉及AI发明权属。尤其是当算法自主优化出突破性分子结构时，关于专利权应归数据提供方、算法开发者还是系统运营方，当前尚无定论。
未来五年三大趋势
首先，量子计算和AI融合会开启一个全新的时代。谷歌量子AI实验室预估，到2028年时，量子机器学习能让蛋白质折叠模拟的速度提高1亿倍。其次，自动化实验室会成为标准配置，Tesla Bot已能够完成80%的湿实验操作。最后，去中心化的研发网络开始兴起，@home这种形式的分布式计算正在药物研发领域被效仿。
更深远的影响是研发范式发生了转变，辉瑞CEO最近坦白称，未来十年，不懂AI的药企就如同当下不懂生物技术的化工厂，据麦肯锡预测，到2030年，AI能让新药研发成本从26亿美元降低至7亿，时间从10年缩减到3年，这可能会引发制药行业的重新洗牌。
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